SMA Tedavisi Dünyanın En Pahallı Tedavisi

İnsan vücudunda sinirleri besleyen nöron üretilmesini engelleyen bir genetik bozukluk nedeniyle bebeklikten itibaren vücutta kas kaybı ve zayıflamasına yol açan SMA Hastalığı, nadir görülen bir motor-nöron hastalık olarak sınıflandırılıyor.

Hastalığa karşı son yıllarda ortaya çıkan bazı deneysel ilaç ve tedaviler belirli ölçüde etkili olmakla beraber etkinliği henüz tam olarak kanıtlanmış değil. 

ABD’de ve Avrupa’da onaylanan deneysel ilaç ve tedavilerden “nusinersen sodyum” etken maddeli ilaç, ülkemizde bedeli kamu fonlarından karşılanarak hastalara sunuluyor. Ancak “gen tedavisi“ niteliğindeki ilaç, klinik denemelerde etkinliği tam olarak kanıtlanmadığı için henüz Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumunun yurt dışı ilaç listesine alınmadı. 

SMA TEDAVİSİ Zamana karşı bir yarış

SMA ile doğan bebekler zamana karşı yarışıyor. Çünkü tedavi almadan geçirdikleri her hafta sinir liflerine yönelik zararın büyüme riski var.

Bulgular gelişmeden bebeklere doğduktan sonraki birkaç gün içinde Zolgensma ilacı verilebiliyor. Böylece kasları normal bir şekilde gelişmesi ve hareket sorunları yaşamamaları sağlanmaya çalışılıyor.

SMA tedavisi için dünyada onaylanmış 3 tip deneysel ilaç ve tedavi buluyor. 

1. NUSINERSEN SODYUM: 

*SMN2 geninin daha fazla protein üretmesini sağlayarak sinir sistemini besliyor.

*SMA Hastalığının ABD de 2016 da onay alan ilk ilacı.

* Omurga kanalına enjekte edilen ilaç, ilk etapta 4 doz olarak uygulanıyor ardından hastanın yaşamı boyunca her 4 ayda bir tekrarlanması gerekiyor

*10 yıllık tedavi maliyeti yaklaşık 4 milyon dolar.

*SGK tarafından Türkiye genelinde 1100 aile geri ödeme kapsamında bu ilacı kullanıyor. 

2. RISDIPLAM: 

*SMN2 geninin motor nöronları ve kas fonksiyonlarını daha iyi desteklemek ve daha fonksiyonel SMN Proteini üretmesine destek oluyor.

*2020 de ABD de onay aldı

*Şurup formunda olduğu için kullanım avantajı var.

*Yıllık maliyetinin 340 bin dolar civarında.

*Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumunun (TİTCK) yurt dışı ilaç listesine eklendi.

3. GEN TEDAVİSİ:

*SMN arttırıcı tedavidir. 

*Virüs yeni DNA yı hücrelere bulaştırarak genetik bozukluğu tedavi etmesi hedefleniyor. 

*  İlaç 2 yaşından küçük ve azami 13,5 kilogram ağırlığındaki çocuklara damar içi enjeksiyon yoluyla tek doz uygulanıyor.

*İlacın hastanın sinir ve kas sisteminde oluşan hasarın ne kadarını giderebileceği tam olarak bilinmiyor.

*2019 da ABD onayı aldı

*Maliyeti 2 milyon 125 bin dolar.

İlaçların hangisi daha etkili?

Amerikan Nöroloji Akademisi’ne göre ilaçların etkililikleri şöyle sıralanıyor:

Zolgensma: %95

Risdiplam: %88

Spinraza: %61

SMA Tedavisi Neden bu kadar pahalı?

Araştırma-geliştirme, lisans, yatırım ve pazarlama maliyetlerinin yanı sıra hasta sayısının hem çok az hem de ilaca mecbur olması. Hem de bunlara ek olarak ilacın tek seferlik olması fiyatın pahalı olmasına neden olarak gösteriliyor.